Satu dari enam pasien kanker dalam uji klinis fase II menerima pengobatan yang disetujui FDA. Temuan ini membantu pasien dan dokter mengelola harapan. Penelitian menunjukkan partisipasi, meski tidak selalu menghasilkan obat yang disetujui, tetap bermanfaat. Proporsi terapeutik dapat meningkat dengan desain uji coba yang lebih selektif.
Penelitian di Universitas McGill menunjukkan bahwa satu dari enam peserta uji klinis fase II kanker menerima pengobatan yang kemudian disetujui oleh FDA. Temuan ini dapat membantu pasien dan dokter dalam mengelola harapan saat mendaftar ke uji klinis. Mereka sering tidak diberikan informasi yang cukup mengenai kemungkinan manfaat dari partisipasi dalam uji coba ini.
Pendiri studi, Jonathan Kimmelman, menjelaskan bahwa informasi yang minim ini membuat pasien tidak memiliki gambaran jelas tentang kemungkinan manfaat. ”Mayoritas pasien hanya diberi tahu bahwa ‘Anda mungkin atau mungkin tidak mendapatkan manfaat.’ Ini analog dengan ramalan cuaca yang menyebutkan, ‘Hari ini mungkin akan hujan atau tidak.’”
Penulis utama Charlotte Ouimet menambahkan bahwa metrik dalam studi ini bertujuan memberikan informasi lebih jelas kepada pasien. Studi menunjukkan bahwa dari setiap enam pasien dalam uji klinis fase II, satu akan menerima pengobatan yang disetujui. Banyak pasien mungkin menganggap ini peluang yang menguntungkan.
Meski lima pasien lainnya tidak mendapatkan obat yang disetujui, Kimmelman menekankan bahwa partisipasi mereka tetap berguna dalam membantu peneliti mengeliminasi obat yang tidak aman atau tidak efektif. Penelitian ini menganalisa 400 uji coba fase II, melibatkan 25,002 peserta dalam 608 kohort pengobatan spesifik.
Dari total tersebut, 4,045 peserta (16,2%) menerima pengobatan yang disetujui dalam jangka waktu 7,5 tahun. Proporsi ini meningkat menjadi 19,4% untuk rekomendasi off-label menurut panduan National Comprehensive Cancer Network. Namun, turun menjadi 9,3% untuk rejimen yang disetujui FDA sebagai manfaat klinis substansial.
Ouimet menjelaskan bahwa hanya satu dari 83 peserta uji coba fase I yang mendapatkan obat yang disetujui. “Kami terkejut dengan peningkatan proporsi dari fase I ke fase II yang menggambarkan efektifitas pengujian awal dalam menyisihkan strategi pengobatan yang kurang menjanjikan.”
Penelitian ini tidak menunjukkan perbedaan signifikan dalam proporsi terapeutik berdasarkan kelas obat atau fase uji coba. Namun, penggunaan obat imunoterapi dan keterlibatan dalam trial yang memanfaatkan biomarker menunjukkan tren proporsi terapeutik yang lebih tinggi.
Kimmelman mengharapkan proporsi tersebut lebih rendah untuk kanker yang sulit diobati seperti kanker pankreas. Dia menekankan bahwa fase II paling umum, meskipun bervariasi dalam ketahanan ilmiah. Uji coba fase II yang didukung oleh bukti ilmiah kuat lebih menjanjikan dibandingkan yang tidak.
Dia merekomendasikan peningkatan selektivitas dalam desain uji coba fase II untuk meningkatkan proporsi terapeutik. Hal ini mungkin membuat beberapa peneliti tidak nyaman, tetapi penting untuk menghargai waktu pasien. Kimmelman menegaskan bahwa riset ini harus mengedepankan nilai ilmiah daripada menyajikannya sebagai opsi terapeutik.
Penelitian ini menunjukkan bahwa partisipasi dalam uji klinis fase II memiliki peluang yang cukup baik untuk mendapat pengobatan yang disetujui oleh FDA. Meskipun banyak pasien tidak mendapatkan obat yang disetujui, partisipasi mereka berkontribusi pada pengembangan obat yang lebih aman dan efektif. Disarankan agar informasi mengenai manfaat dan risiko partisipasi dalam pengobatan di tingkat fase II disampaikan dengan lebih jelas kepada pasien.
Sumber Asli: www.insideprecisionmedicine.com
