Penelitian terbaru menunjukkan bahwa terapi CRISPR dapat menargetkan gen kunci EWSR1::FLI1 pada Ewing sarcoma. Dengan menggunakan promotor spesifik, pendekatan ini menunjukkan efektivitas baik dalam vitro dan in vivo, menurunkan pertumbuhan tumor tanpa merusak jaringan normal.
Ewing sarcoma adalah kanker agresif pada anak yang terutama mempengaruhi tulang dan jaringan lunak. Kanker ini ditandai dengan translocation kromosom yang menghasilkan protein fusi onkogenik, terutama EWSR1::FLI1, yang mempercepat pertumbuhan tumor dengan mengubah ekspresi gen.
Para peneliti menggunakan CRISPR-Cas9 untuk menargetkan EWSR1::FLI1 dengan kontrol promotor berbasis pengulangan GGAA (GGAAprom), yang diaktifkan secara selektif oleh protein fusi tersebut. Pendekatan ini memastikan bahwa Cas9 hanya diekspresikan dalam sel Ewing sarcoma, sehingga meminimalkan efek off-target.
Secara in vitro, Cas9 yang digerakkan oleh GGAAprom berhasil mengganggu EWSR1::FLI1 dan menghentikan proliferasi sel. Secara in vivo, pengiriman sistem ini melalui adenovirus secara signifikan mengurangi pertumbuhan tumor pada tikus tanpa mempengaruhi jaringan normal. Temuan ini menunjukkan potensi terapi CRISPR spesifik tumor untuk Ewing sarcoma.
Penelitian ini dipimpin oleh Saint T. Cervera dan Javier Alonso dari Instituto de Salud Carlos III di Madrid, Spanyol, dan diterbitkan dalam Cancer Gene Therapy pada 15 Maret 2025.
Ewing sarcoma adalah kanker anak yang serius, namun penelitian terbaru menunjukkan bahwa terapi CRISPR dapat efektif menyerang gen kunci yang terlibat dalam penyakit ini. Dengan pendekatan selektif yang mengurangi dampak pada sel normal, penelitian ini menawarkan harapan baru untuk perawatan Ewing sarcoma.
Sumber Asli: crisprmedicinenews.com
