Tim Dana-Farber melakukan uji klinis avapritinib pada anak-anak dengan glioma tinggi. Hasil menunjukkan obat aman dan efektif pada 3 dari 7 pasien. Penelitian ini bertujuan mengembangkan terapi kombinasi dan pengobatan yang dipersonalisasi untuk pasien dengan perubahan genetik tertentu.
Tim internasional yang dipimpin oleh ilmuwan dari Dana-Farber Cancer Institute melakukan uji klinis perdana terapi terarah avapritinib pada anak-anak dan remaja dengan jenis glioma tinggi. Hasil menunjukkan bahwa obat ini, yang telah disetujui FDA untuk beberapa kanker dewasa, umumnya aman dan memberikan pengurangan tumor terlihat di pemindaian otak, serta perbaikan klinis pada 3 dari 7 pasien.
Glioma tinggi tipe pediatrik saat ini merupakan tumor otak yang tidak dapat disembuhkan, dengan median waktu bertahan hidup kurang dari 18 bulan setelah diagnosis awal. Avapritinib adalah molekul kecil yang menembus penghalang darah-otak, menargetkan PDGFRA yang aktif berlebih di beberapa glioma tinggi pediatrik, menyebabkan pertumbuhan sel kanker yang tidak terkontrol.
Tim sedang merancang uji klinis untuk pengobatan avapritinib pada pasien pediatrik yang baru didiagnosis dengan glioma tinggi yang terkait dengan PDGFRA, untuk mengevaluasi efektivitasnya lebih lanjut. Mariella Filbin, penulis utama, menyatakan bahwa mereka terinspirasi melihat respons radiografis dan klinis pada subset pasien yang sulit diobati.
Filbin menemukan bahwa perubahan gen pada sekitar 15% pasien memungkinkan aktivasi PDGFRA yang menyumbang perilaku agresif penyakit ini. Sebelumnya, upaya menargetkan PDGFRA tidak berhasil karena kurangnya efektivitas obat; avapritinib kini merupakan inhibitor PDGFRA generasi baru.
Kedepannya, tim akan menyelidiki perubahan genetik dalam tumor yang dapat memprediksi respons terhadap avapritinib. Penelitian ini bertujuan untuk mengembangkan pengobatan yang dipersonalisasi dan terapi kombinasi dengan obat lain untuk memaksimalkan efek terapeutik.
Filbin menyatakan bahwa hasil terbaru mengenai inhibitor PDGFRA yang menembus otak memberi harapan untuk pasien dengan perubahan genetik PDGFRA, dan diharapkan dapat mengembangkan pengobatan kombinasi yang inovatif.
Pendanaan penelitian ini berasal dari berbagai yayasan, termasuk Sajni Chakrabarti Fund dan National Institutes of Health.
Penelitian oleh Dana-Farber menunjukkan potensi avapritinib sebagai terapi untuk glioma tinggi pediatrik yang sulit diobati, dengan hasil klinis menjanjikan pada beberapa pasien. (1) Avapritinib dapat memberikan pengobatan baru kepada anak-anak yang menderita tumor otak ini. (2) Penelitian lebih lanjut diharapkan dapat menghasilkan pengobatan yang lebih efektif dan terarah.
Sumber Asli: www.miragenews.com
