Uji klinis pertama avapritinib pada glioma ganas tinggi pediatrik menunjukkan obat ini aman dan efektif untuk beberapa pasien. Avapritinib menargetkan PDGFRA yang aktif berlebihan, berpotensi menciptakan harapan baru dalam pengobatan kanker otak anak-anak.
Tim internasional yang dipimpin oleh ilmuwan dari Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center telah melakukan uji klinis pertama kalinya terhadap terapi target avapritinib pada anak-anak dan pasien muda dengan jenis glioma ganas tinggi. Hasilnya menunjukkan bahwa obat ini, yang telah disetujui FDA untuk kanker dewasa tertentu, umumnya aman dan dapat mengurangi ukuran tumor serta meningkatkan kondisi klinis pada 3 dari 7 pasien.
Glioma ganas tinggi tipe pediatrik merupakan tumor otak yang saat ini tidak dapat disembuhkan dengan usia harapan hidup rata-rata kurang dari 18 bulan setelah diagnosis awal. Avapritinib merupakan molekul kecil yang dapat menembus penghalang darah-otak dan menargetkan faktor pertumbuhan derivatif platelet alpha (PDGFRA), yang aktif berlebihan pada beberapa glioma ganas tinggi pediatrik, menyebabkan pertumbuhan sel kanker yang tidak terkontrol.
Tim ini sedang merancang uji klinis lanjutan untuk pengobatan avapritinib pada pasien anak yang baru didiagnosis dengan glioma ganas tinggi yang dimodifikasi PDGFRA, untuk mengevaluasi efektivitas terapi ini pada populasi pasien yang lebih luas. Mariella Filbin, MD, PhD, penulis senior dalam studi ini, mengekspresikan kegembiraannya atas respons positif yang terlihat setelah terapi monoterapi dengan inhibitor molekul kecil oral ini pada pasien yang sangat resisten terhadap pengobatan.
Temuan ini menawarkan harapan baru dalam pengobatan glioma ganas tinggi pediatrik yang sulit diobati. Avapritinib menunjukkan potensi dalam memperbaiki kondisi pasien dengan PDGFRA modifikasi. Penelitian lanjutan akan mencari perubahan genetik yang dapat meramalkan respons terhadap pengobatan dan mengembangkan terapi kombinasi yang lebih efektif.
Sumber Asli: www.miragenews.com
