Tim Dana-Farber melakukan tes klinis pertama avapritinib pada anak dengan glioma tingkat tinggi. Obat ini menunjukkan keamanan dan pengurangan tumor pada sebagian pasien. Penelitian lebih lanjut akan mengeksplorasi genetika tumor untuk mempersonalisasi terapi.
Tim kolaborator internasional yang dipimpin oleh ilmuwan medis dari Dana-Farber Cancer Institute telah melakukan tes klinis pertama dari terapi terarah avapritinib pada pasien pediatrik dan pemuda dengan glioma tingkat tinggi. Hasilnya menunjukkan bahwa obat ini umumnya aman dan menghasilkan pengurangan tumor pada 3 dari 7 pasien yang diuji.
Glioma tingkat tinggi yang khas pada anak-anak saat ini tidak dapat disembuhkan, dengan waktu bertahan hidup rata-rata kurang dari 18 bulan setelah diagnosis awal. Avapritinib menargetkan faktor pertumbuhan yang beroveraktivitas, mendukung pertumbuhan sel kanker yang tidak terkendali. Tim kini merancang uji klinis untuk pasien baru yang di diagnosis dengan glioma.
Mariella Filbin, penulis senior, menyatakan bahwa respon klinis dan radiografik terlihat pada pasien yang sebelumnya mengalami kekambuhan. Tim menemukan bahwa sekitar 15% pasien glioma tingkat tinggi pada anak-anak memiliki perubahan genetik pada PDGFRA, dan menjadi faktor agresif dalam perkembangan penyakit.
Upaya sebelumnya untuk menargetkan PDGFRA gagal karena farmakokinetik yang tidak optimal. Namun, avapritinib, sebagai inhibitor PDGFRA generasi berikutnya, dapat mengurangi pertumbuhan tumor dalam penelitian sebelumnya. Kolaborasi dengan Universitas Michigan dan Universitas Kedokteran Wina dilakukan untuk memberikan pengobatan ini kepada pasien melalui program penggunaan penuh.
Sina Neyazi, penulis pertama, mengungkapkan betapa inspiratifnya melihat hasil penelitian dapat memberi manfaat langsung kepada pasien. Tim Filbin akan menyelidiki perubahan genetik pada tumor yang dapat memprediksi respon terhadap pengobatan avapritinib dan mengembangkan terapi kombinasi untuk meningkatkan efek terapeutik dan mencegah resistensi pengobatan.
Filbin menyatakan bahwa hasil ini memberikan harapan bagi pasien dengan perubahan genetik PDGFRA, berharap itu dapat membawa inovasi dalam pengobatan kombinasi yang menyertakan avapritinib. Dana-Farber Cancer Institute memiliki misi untuk mengurangi beban kanker melalui inquiry ilmiah, perawatan klinis, dan advokasi, dengan fokus pada pengembangan pengobatan baru.
Penelitian terbaru oleh Dana-Farber menyoroti potensi avapritinib sebagai terapi untuk glioma tingkat tinggi pada anak. Studi ini menemukan efektivitas dan keamanan obat dalam mengurangi ukuran tumor, memberikan harapan baru bagi pasien yang sebelumnya memiliki sedikit opsi pengobatan. Penelitian lebih lanjut akan dilakukan untuk meningkatkan akurasi pengobatan berbasis gen pada pasien.
Sumber Asli: www.newswise.com
