Analisis terhadap uji klinis kanker fase 2 menunjukkan bahwa 16% pasien menerima obat yang disetujui FDA. Proporsi terapeutik variatif tergantung standar yang digunakan, dengan angka tertinggi 19,4% pada NCCN. Meski tidak ada perbedaan signifikan menurut kategori obat, terdapat tren lebih tinggi untuk monoterapi. Partisipasi di fase 2 dapat dianggap memberikan peluang kecil untuk manfaat.
Penelitian menunjukkan bahwa 16% pasien yang terdaftar dalam uji klinis kanker fase 2 menerima obat yang akhirnya disetujui oleh FDA. Studi ini bertujuan untuk mengungkap keseimbangan risiko/manfaat bagi peserta uji klinis fase 2, mengingat tingginya tingkat kegagalan pengobatan kanker pada tahap tersebut. Peneliti menganalisis probabilitas pasien dalam uji fase 2 mendapatkan obat yang diakui sebagai terapeutik.
Hasil utama dari penelitian ini adalah “proporsi terapeutik”, yaitu probabilitas pasien menerima obat yang disetujui FDA dalam waktu 7,5 tahun. Karena dua standar yang berbeda diterapkan, proporsi terapeutik mencapai 19,4% dengan penggunaan rekomendasi NCCN, sedangkan berdasarkan standar ESMO-MCBS, angka ini turun menjadi 9,3%. Penilaian dilakukan terhadap 400 uji fase 2 yang melibatkan 25.002 pasien, di mana sebagian besar memiliki kanker lanjut atau metastatik.
Sebanyak 71 regimen obat mendapatkan persetujuan FDA dalam periode tersebut, dengan 4.045 pasien mengikuti terapi yang disetujui, membuktikan proporsi terapeutik 16,2%. Hasil penelitian menunjukkan tidak ada perbedaan signifikan dalam proporsi terapeutik berdasarkan jenis obat, tipe uji, atau sponsor. Namun, terlihat tren lebih tinggi pada monoterapi dan imunoterapi.
Peneliti menyatakan bahwa “Sebagian besar pasien dalam uji fase 2 memiliki kanker lanjut yang tidak memiliki opsi pengobatan yang terbukti.” Mereka percaya bahwa partisipasi dalam uji coba fase 2 menawarkan peluang kecil untuk mendapatkan manfaat. Dari perspektif kebijakan, analisis ini menunjukkan bahwa nilai terapeutik fase 2 lebih mirip dengan fase 1.
Studi ini menyoroti bahwa meskipun hanya 16% pasien fase 2 menerima terapi yang disetujui FDA, angka ini dapat dilihat sebagai peluang yang menguntungkan, terutama bagi pasien kanker lanjut. Rekomendasi analisis menunjukkan pentingnya memahami evaluasi risiko dan potensi manfaat dari uji klinis fase 2, yang tetap relevan dalam konteks penelitian medis.
Sumber Asli: www.hematologyadvisor.com
