PEP-010 mendapatkan status obat orphan dari FDA untuk kanker pankreas metastatik. Dalam penelitian fase 1, obat ini menunjukkan profil keamanan yang dapat diterima dalam monoterapi, namun ada tantangan dalam dosis kombinasi. Efficacy awal menunjukkan potensi dengan stabilitas penyakit pada pasien.
PEP-010 telah mendapatkan status obat orphan dari FDA untuk pengobatan kanker pankreas metastatik. Obat ini merupakan peptida terapeutik bifungsi pertama dalam kelasnya. Saat ini, PEP-010 dievaluasi dalam kombinasi dengan paclitaxel atau gemcitabine dalam studi fase 1 pertama pada manusia untuk menilai keamanan dan aktivitas antitumor awal.
Dalam studi, data menunjukkan profil keamanan yang dapat diterima saat PEP-010 digunakan sebagai monoterapi, namun dosis kombinasi tidak dapat ditingkatkan akibat reaksi terkait infus. Pada batas data 7 Maret 2023, di arm A, satu pasien mengalami IRR derajat 2. Di arm B, tiga pasien mengalami toksisitas yang membatasi dosis.
Efek samping paling umum terkait dengan PEP-010 adalah asthenia (26,5%) dan IRR (14,7%). Dalam arm A, median waktu pengobatan adalah 5,1 minggu, dan 5,3 minggu di arm B. Hatem Azim, MD, Ph.D., menyatakan pentingnya penobatan status obat orphan ini serta kebutuhan mendesak akan terapi baru bagi pasien kanker pankreas.
PEP-010 bekerja dengan menargetkan interaksi antara Caspase9 dan PP2A, terlibat dalam jalur apoptosis sel kanker. Dalam studi ini, pasien diarm A menjalani infus PEP-010 selama 3 hari berturut-turut.
Pada bagian fase 1a, tujuan utama adalah menentukan dosis maksimum yang dapat ditoleransi dan dosis fase 2 yang direkomendasikan. Dari data efikasi awal, stabilitas penyakit diamati pada median 2,8 bulan di arm A, sedangkan respons parsial dikonfirmasi pada 4 pasien dari arm B. Antoine Prestat menyebutkan bahwa status obat orphan ini adalah tonggak penting bagi PEP-Therapy untuk menghadirkan solusi inovatif.
PEP-010 telah mendapatkan status obat orphan dari FDA, menandakan kemajuan dalam pengobatan kanker pankreas metastatik. Meskipun ada beberapa tantangan dalam dosis kombinasi, hasil awal menunjukkan potensi. Dengan data yang menjanjikan, harapan akan solusi baru bagi pasien kanker pankreas terus meningkat.
Sumber Asli: www.onclive.com
