Obat avapritinib, yang telah berhasil diuji pada pasien HGG, menunjukkan potensi dalam memperbaiki hasil pengobatan untuk pasien dengan mutasi PDGFRA. Hasil awal menjanjikan, tapi studi lebih lanjut dan uji klinis dibutuhkan.
Pengembangan obat baru adalah proses yang rumit dan memakan waktu, sehingga tidak dapat menunggu bagi pasien dengan kondisi serius. Strategi alternatif adalah menguji obat yang sudah ada untuk penggunaan baru. Obat yang sudah disetujui FDA dapat dipercepat penggunaannya untuk pasien yang memerlukan. Sebuah studi terbaru di “Cancer Cell” menunjukkan pendekatan repurposing yang berhasil pada pasien dengan glioma kelas tinggi (HGG), yang memiliki tingkat kelangsungan hidup rendah dan pilihan pengobatan terbatas.
Mariella Filbin, seorang neuro-onkologis pediatrik di Dana-Farber Cancer Institute, bersamaan dengan timnya, mengeksplorasi faktor pertumbuhan reseptor alfa PDGF (PDGFRA) yang sering bermutasi pada HGG pediatrik. Data sekuensing genetik dari pasien HGG menunjukkan beberapa pasien memiliki salinan PDGFRA lebih banyak di sel kanker dibandingkan dengan sel non-kanker. Penemuan ini mendorong mereka untuk melakukan eksperimen in vitro dan in vivo menggunakan penghambat PDGFRA.
Filbin dan tim menemukan empat obat yang sudah disetujui atau sedang diteliti oleh FDA dan diketahui sebagai penghambat PDGFRA. Obat avapritinib, yang digunakan untuk mengobati tumor stroma gastrointestinal dengan mutasi PDGFRA, menunjukkan potensi terbesar. Uji coba pada model hewan menunjukkan obat ini penetrasi ke otak dan mengurangi pertumbuhan tumor, yang mendorong penelitian lebih lanjut pada pasien manusia.
Bergandeng dengan Blueprint Medicines, tim Filbin melakukan uji coba avapritinib pada delapan pasien berusia empat sampai 29 tahun dengan HGG. Hasil menunjukkan bahwa avapritinib umumnya dapat diterima dengan baik, dan terdapat perubahan ukuran dan bentuk tumor pada tiga pasien, yang juga mengalami kelangsungan hidup lebih lama. Meski hasil ini menjanjikan, mereka menekankan perlunya uji klinis untuk membuktikan kejadian ini secara lebih luas.
Menurut Filbin, “Populasi ini sangat sulit untuk diobati, di mana semua orang mati dalam waktu sembilan hingga 12 bulan.” Penelitian ini menunjukkan awal yang baik, namun mereka juga menyadari bahwa satu obat saja mungkin tidak cukup untuk meningkatkan kelangsungan hidup jangka panjang. Tim akan melanjutkan penelitian kombinasi untuk menemukan terapi yang lebih efektif.
Hasil temuan ini mendorong kemajuan ke penelitian masa depan dalam pengobatan glioma tinggi, dan tim berencana untuk melanjutkan uji klinis untuk pasien baru yang memiliki mutasi PDGFRA. Sebagai langkah berikutnya, penelitian lanjutan diharapkan dapat memperdalam pemahaman tentang avapritinib dan menciptakan pendekatan baru dalam perawatan glioma.
Studi ini menunjukkan potensi avapritinib sebagai pengobatan baru untuk pasien dengan glioma kelas tinggi yang memiliki mutasi PDGFRA. Meskipun hasil awalnya menjanjikan, perlunya penelitian lebih lanjut dan uji klinis sangat penting untuk memastikan efektivitas dalam jangka panjang. Kolaborasi dengan lembaga lain dapat mempercepat penemuan solusi yang lebih baik bagi pasien.
Sumber Asli: www.the-scientist.com
